Spirovant

Spirovant Sciences ist ein US-amerikanisches Biotech-Unternehmen mit Sitz in Philadelphia, Pennsylvania, das inhalierbare Gentherapien fuer seltene Lungenerkrankungen entwickelt. Der Fokus liegt auf Mukoviszidose (Cystische Fibrose, CF), einer lebensverkuerzenden genetischen Erkrankung, die in Deutschland rund 8.000 Menschen betrifft. Die propriataere AAV+Augmenter-Plattform kombiniert ein optimiertes CFTR-Transgen-Payload mit einem neuartigen Adeno-assoziierten Virus-Kapsid (AAV) und Doxorubicin als Transduktionsverstaerker. Das Therapeutikum wird direkt in die Atemwege inhaliert. Spirovant beschreibt sich selbst als einziges Unternehmen, das eine inhalierbare AAV-Gentherapie zusammen mit einem solchen Augmenter entwickelt. Im November 2024 begann das Unternehmen mit der Dosierung des ersten Patienten in der Phase-1/2-Studie SAAVe (SP-101), die auf 15 erwachsene CF-Patienten im Alter von 18 bis 65 Jahren abzielt. Die US-Behoerde FDA hat Spirovant den Orphan-Drug-Status sowie die Rare-Pediatric-Disease-Designation fuer SPIRO-2101 erteilt (2022). Das Unternehmen geht auf die Non-Profit-Organisation Emily's Entourage zurueck, die 2015 das Saat-Kapital bereitstellte.